Nusinersen

lug182019

Sma, normale raggiungimento delle tappe motorie in neonati trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica

I neonati affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica, continuano a far registrare progressi e non mostrano segni di perdita della funzionalità motoria, riuscendo anzi a raggiungere tappe motorie...
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Sma, normale raggiungimento delle tappe motorie in neonati trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica

lug112019

Sma, normale raggiungimento delle tappe motorie in neonati trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica

I neonati affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica, continuano a far registrare progressi e non mostrano segni di perdita della funzionalità motoria, riuscendo anzi a raggiungere tappe motorie...
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Sma, miglioramenti con nusinersen anche nei bambini più grandi

mag22019

Sma, miglioramenti con nusinersen anche nei bambini più grandi

Secondo uno studio pubblicato su Neurology, Nursinersen, che è risultato efficace nel trattare l'atrofia muscolare spinale (SMA) quando somministrato precocemente, può essere associato a un miglioramento anche nei bambini più grandi....
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ott182018

Atrofia muscolare spinale, nursinensen efficace nel trattamento dei neonati pre-sintomatici

Una diagnosi tempestiva e il trattamento con nusinersen possono modificare in modo drastico il decorso dell'atrofia muscolare spinale (SMA), secondo i risultati ad interim dello studio NURTURE, un trial open-label a braccio singolo, attualmente ancora...
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mar252018

Atrofia muscolare spinale, Nusinersen migliora lo sviluppo motorio nei bambini pre-sintomatici

Tutti i 25 partecipanti allo studio di fase 2 NURTURE, che valuta l'efficacia e la sicurezza di nusinersen nei bambini pre-sintomatici con atrofia muscolare spinale (SMA), sono finora sopravvissuti e hanno mostrato un miglioramento della funzionalità...
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feb252018

Atrofia muscolare spinale, Nursinersen conferma i risultati positivi nell’esordio tardivo

Secondo i risultati definitivi dello studio CHERISH, pubblicati sul New England Journal of Medicine, i bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio tardivo trattati con nusinersen hanno avuto un miglioramento della funzione motoria rispetto a...
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nov232017

Atrofia muscolare spinale, nuove cure sembrano dare buone speranze

Due studi pubblicato sul New England Journal of Medicine sembrano aprire uno spiraglio di speranza per i bambini che soffrono di atrofia muscolare spinale (SMA). Nel primo studio, sono stati resi noti i risultati finali dello studio di fase 3 ENDEAR sulla...
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nov102017

Atrofia muscolare spinale: la terapia genica estende la sopravvivenza e migliora la funzione motoria

Secondo quanto concludono due studi appena pubblicati sul New England Journal of Medicine, la terapia genica è utile nell'atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), mentre il nusinersen lo è in tutti i neonati con SMA. Nel primo dei due...
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Atrofia muscolare spinale, approvato in Italia Nusinersen. Da Aifa approvazione accelerata

ott132017

Atrofia muscolare spinale, approvato in Italia Nusinersen. Da Aifa approvazione accelerata

«L'inizio di una nuova era per tutte le famiglie che nel nostro Paese lottano contro la Sma». Con queste parole Daniela Lauro , presidente nazionale di Famiglie Sma celebra, nel corso di una conferenza stampa, organizzata a Milano da Biogen, l'annuncio...
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lug62017

L’efficacia e la sicurezza di nusinersen nei pazienti con SMA pediatrici trovano ulteriori conferme

Il consumo di sostanze stupefacenti è in crescita tra i giovanissimi e in occasione del seminario "Donne e Droghe: dalla politica alla buona pratica" la Federazione Italiana Medici Pediatri (FIMP) afferma di essere pronta a dare il suo contributo...
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