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lug142016

Niemann-Pick di tipo B, al via studio di fase I/II su adulti per olipudase alfa

Un trial clinico di fase 2/3 per olipudase alfa nel trattamento di pazienti adulti con malattia di Niemann Pick di tipo B: lo ha annunciato nei giorni scorsi Sanofi Genzyme. La malattia Niemann Pick raggruppa diverse malattie rare che interessano il metabolismo e che sono causate da mutazioni genetiche. Il tipo B si caratterizza per la mancanza di una specifica attività dell'enzima acido sfingomielinasi (Asm), che si trova normalmente all'interno dei lisosomi e serve per la metabolizzazione di quel lipide complesso che è la sfingomielina.

Nota anche come Asmd (dove "d" sta appunto per deficiency), questa patologia, a differenza del tipo A, consente spesso ai pazienti di sopravvivere fino alla tarda infanzia o all'età adulta, pur essendo in genere affetti da fegato e milza ingranditi e da problemi respiratori. Olipudase alfa ha già ottenuto dalla Food and Drug Administration la designazione di "terapia fortemente innovativa" per la Asmd e lo studio che sta per essere avviato è stato preceduto da uno simile (ma di fase 1/2) condotto su bambini. In questo caso ci si attende invece che la sperimentazione verrà effettuata su 36 pazienti adulti che riceveranno olipudase alfa o una sostanza placebo.

Si tratterà dunque di uno studio multicentrico, in doppio cieco e controllato con placebo progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacodinamica e la farmacocinetica di questo farmaco che verrà somministrato per via endovenosa ogni due settimane per un anno. Alla fine di questo periodo, tutti i pazienti potranno ricevere il trattamento per un periodo esteso. Eugen Mengel, ricercatore principale presso il centro medico dell'Università tedesca di Magonza, ritiene questo studio una chiave di volta che potrà avere un forte impatto sui pazienti che sono affetti da Asmd. E Rand Sutherland, che alla Sanofi Genzyme si occupa di malattie rare, ha dichiarato: «siamo eccitati di poter condurre studi clinici sull'olipudase alfa, sia su bambini che su adulti e ringraziamo i pazienti, i medici e la comunità scientifica per il supporto che ci hanno dato».
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