Malattie rare

Via libera in Italia a nuovo farmaco contro due malattie rare

mar32023

Via libera in Italia a nuovo farmaco contro due malattie rare

Arriva in Italia un nuovo farmaco contro due malattie rare: la mastocitosi sistemica avanzata e un tipo di tumore stromale gastrointestinale (Gist). Dopo l'approvazione dell'Agenzie Europea dei Medicinali, della Commissione Europea e di Agenzia italiana...
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Giornata delle malattie rare, Sin e Uniamo: “Ampliare e uniformare nel paese screening neonatale e cure”

feb282023

Giornata delle malattie rare, Sin e Uniamo: “Ampliare e uniformare nel paese screening neonatale e cure”

«Per migliorare la qualità di vita di un malato raro, e per mantenere e implementare in modo omogeneo lo screening neonatale in tutta Italia, in un percorso, che inizia prima del concepimento e che accompagni neonato e famiglia sin dalla diagnosi...
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Malattie rare, in Italia il 70% dei pazienti è under 18. Prima causa è genetica

feb272023

Malattie rare, in Italia il 70% dei pazienti è under 18. Prima causa è genetica

Sono circa 30 milioni solo in Europa i malati rari, circa due milioni dei quali in Italia e nel 70% dei casi si tratta di pazienti in età pediatrica. Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate è di circa 10.000, ma è un...
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Malattie rare, via libera Fda a trattamento enzimatico sostitutivo

feb232023

Malattie rare, via libera Fda a trattamento enzimatico sostitutivo

Via libera negli Usa a una nuova terapia italiana nel campo delle malattie rare. Chiesi Global Rare Diseases, business unit di Chiesi Farmaceutici Spa, annuncia l'approvazione da parte dell'Agenzia del farmaco americana Fda della "prima e unica terapia...
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Malattie rare, ok Ue a prima immunoterapia allogenica a cellule T

dic232022

Malattie rare, ok Ue a prima immunoterapia allogenica a cellule T

Arriva dall'Ue la prima approvazione a livello mondiale di un'immunoterapia allogenica (da donatori) a cellule T. L'americana Atara Biotherapeutics e la francese Pierre Fabre annunciano che la Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione...
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Malattie rare, al telefono verde Iss 10mila chiamate nel periodo pandemico

dic212022

Malattie rare, al telefono verde Iss 10mila chiamate nel periodo pandemico

In quasi 14 anni di attività (10 marzo 2008- 31 dicembre 2021), il Telefono Verde Malattie Rare (TVMR) dell'Istituto Superiore di Sanità ha ricevuto oltre 36.600 telefonate, rispondendo a più di 60.000 quesiti. Oltre un quarto dei...
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Malattie rare, stato attuale e le prospettive future al Congresso Sif

nov182022

Malattie rare, stato attuale e le prospettive future al Congresso Sif

Con il 41° Congresso Nazionale della Società Italiana di Farmacologia (SIF), la Prof.ssa Annamaria De Luca dell'Università degli Studi di Bari e membro del Consiglio Direttivo SIF, riflette sulle questioni aperte nello scenario delle malattie...
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Malattie rare, ok a rimborso nuovo farmaco per forma complessa di epilessia

ott112022

Malattie rare, ok a rimborso nuovo farmaco per forma complessa di epilessia

Un innovativo trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Dravet ha ottenuto l'autorizzazione al rimborso in Italia. Il farmaco, fenfluramina, che negli studi registrativi ha dimostrato, rispetto al placebo, una riduzione della frequenza...
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Malattie rare, doppia autorizzazione Aifa. Ecco per quali patologie

set142022

Malattie rare, doppia autorizzazione Aifa. Ecco per quali patologie

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AifA) ha autorizzato l'immissione in commercio sul territorio nazionale di Voxzogo, il primo e al momento unico medicinale ad essere approvato in Europa per il trattamento dei bambini con acondroplasia, la forma più...
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Malattie rare, Andrea Degiorgi nuovo Rare Bu Head di Takeda Italia

set122022

Malattie rare, Andrea Degiorgi nuovo Rare Bu Head di Takeda Italia

Garantire la disponibilità e l'appropriatezza d'uso di terapie innovative per malattie spesso prive di opzioni; dare risposte adeguate alle necessità quotidiane incontrate dai pazienti e dai loro caregiver; collaborare con le Istituzioni...
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