Malattie rare

Arriva in Italia un nuovo farmaco contro due malattie rare: la mastocitosi sistemica avanzata e un tipo di tumore stromale gastrointestinale (Gist). Dopo l'approvazione dell'Agenzie Europea dei Medicinali, della Commissione Europea e di Agenzia italiana...

«Per migliorare la qualità di vita di un malato raro, e per mantenere e implementare in modo omogeneo lo screening neonatale in tutta Italia, in un percorso, che inizia prima del concepimento e che accompagni neonato e famiglia sin dalla diagnosi...

Sono circa 30 milioni solo in Europa i malati rari, circa due milioni dei quali in Italia e nel 70% dei casi si tratta di pazienti in età pediatrica. Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate è di circa 10.000, ma è un...

Via libera negli Usa a una nuova terapia italiana nel campo delle malattie rare. Chiesi Global Rare Diseases, business unit di Chiesi Farmaceutici Spa, annuncia l'approvazione da parte dell'Agenzia del farmaco americana Fda della "prima e unica terapia...

Arriva dall'Ue la prima approvazione a livello mondiale di un'immunoterapia allogenica (da donatori) a cellule T. L'americana Atara Biotherapeutics e la francese Pierre Fabre annunciano che la Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione...

In quasi 14 anni di attività (10 marzo 2008- 31 dicembre 2021), il Telefono Verde Malattie Rare (TVMR) dell'Istituto Superiore di Sanità ha ricevuto oltre 36.600 telefonate, rispondendo a più di 60.000 quesiti. Oltre un quarto dei...

Con il 41° Congresso Nazionale della Società Italiana di Farmacologia (SIF), la Prof.ssa Annamaria De Luca dell'Università degli Studi di Bari e membro del Consiglio Direttivo SIF, riflette sulle questioni aperte nello scenario delle malattie...

Un innovativo trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Dravet ha ottenuto l'autorizzazione al rimborso in Italia. Il farmaco, fenfluramina, che negli studi registrativi ha dimostrato, rispetto al placebo, una riduzione della frequenza...

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AifA) ha autorizzato l'immissione in commercio sul territorio nazionale di Voxzogo, il primo e al momento unico medicinale ad essere approvato in Europa per il trattamento dei bambini con acondroplasia, la forma più...

Garantire la disponibilità e l'appropriatezza d'uso di terapie innovative per malattie spesso prive di opzioni; dare risposte adeguate alle necessità quotidiane incontrate dai pazienti e dai loro caregiver; collaborare con le Istituzioni...