Malattie rare

Il sistema salute si sta avvicinando sempre più a un modello che segue l'approccio orientato alla "Value Based Health Care" (Vbhc, assistenza basata sul valore) dove la medicina centrata sul paziente assume un ruolo fondamentale, procurando benefici...

È disponibile per i pazienti italiani lanadelumab , primo anticorpo monoclonale umano, con somministrazione sottocutanea due volte al mese, indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti nei pazienti con angioedema ereditario . Lo ha annunciato...

La Società italiana di neurologia è in prima linea nella Giornata delle malattie rare che si celebre il 29 febbraio, ben oltre il 50% di queste patologie ha una componente neurologica e coinvolge nella loro sintomatologia il sistema nervoso...

«Le malattie rare sono in numero molto significativo, si sta lavorando per farne entrare un numero cospicuo, oltre 100 di queste patologie, nei Livelli essenziali d'assistenza. C'è uno studio in corso da parte della Commissione e mi auguro che...

Aggiornamento periodico dei livelli essenziali di assistenza e dell'elenco delle malattie rare ; uniformità della erogazione nel territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, inclusi quelli orfani; coordinamento, riordino e potenziamento...

Nasce la Global Rare Diseases, nuova business unit aziendale della Chiesi Farmaceutici S.p.A. e avrà sede a Boston, nel Massachusetts, e si concentrerà inizialmente sulla ricerca e sviluppo di prodotti nelle aree delle malattie da accumulo...

Il tempo per i pazienti affetti da malattie rare è un fattore essenziale per la loro sopravvivenza. Secondo il Rapporto osservatorio farmaci orfani (Ossfor) 2019, occorrono 239 giorni per l'immissione in commercio di un farmaco orfano, contro...

La spesa per i pazienti 'rari', e quindi in buona parte per i farmaci orfani, cresce meno rispetto a quello che si temeva sulla base di proiezioni realizzate in passato. L'ampliamento delle patologie esenti introdotto con i nuovi Lea, infatti, "ha incrementato...

La Commissione Europea ha approvato ravulizumab, primo e unico inibitore a lunga durata d'azione della proteina C5 del complemento somministrato ogni otto settimane, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna...

Aumenta in Italia il consumo dei farmaci cosiddetti orfani, ovvero quei farmaci dedicati a curare le malattie rare. Dal 2013 al 2017 sono aumentati del 69,3 % in termini assoluti e del 66,6% in termini relativi sul totale dei consumi dei farmaci. Con...