Clinica

giu132018

Usando l'editing genetico si potrebbe aumentare il rischio di cancro

L'uso terapeutico dell'editing genetico tramite la tecnica nota come CRISPR-Cas9 può involontariamente aumentare il rischio di cancro, secondo un nuovo studio del Karolinska Institutet di Stoccolma (Svezia) e della University of Helsinki (Finlandia), pubblicato su Nature Medicine. I ricercatori dicono che sono necessari più studi per garantire la sicurezza di queste "forbici molecolari" che possono essere utilizzate per correggere frammenti di DNA difettosi, sono attualmente utilizzate negli studi clinici per l'immunoterapia contro il cancro negli Stati Uniti e in Cina e presto saranno sperimentati anche su patologie ematologiche ereditarie come l'anemia falciforme. I ricercatori riferiscono che l'uso di CRISPR-Cas9 in cellule umane in un ambiente di laboratorio può attivare la proteina p53, che ha in pratica la funzione di riparare le interruzioni del DNA in una cellula. Quando è attiva, quindi, p53 riduce l'efficienza dell'editing del gene CRISPR-Cas9, e proprio per questo motivo, le cellule che non posseggono p53 o che non sono in grado di attivarla mostrano una migliore modifica genetica dopo l'editing. Purtroppo, però, c'è anche un rovescio della medaglia. La mancanza di p53 è infatti nota anche per contribuire a far crescere le cellule in modo incontrollabile, fino a farle diventare cancerose. «Se scegliamo in laboratorio le cellule che hanno riparato con successo il gene danneggiato che intendevamo sistemare, potremmo inavvertitamente prelevare cellule senza la proteina p53 funzionante» spiega Emma Haapaniemi, del Karolinska Institutet, e prima autrice dello studio. «Se poi le trapiantassimo in un paziente, come si fa per esempio nella terapia genica per le malattie ereditarie, tali cellule potrebbero dare origine al cancro. Tutto questo solleva ovviamente delle preoccupazioni riguardo alla sicurezza delle terapie geniche basate su CRISPR» prosegue. Secondo gli autori, CRISPR-Cas9 rimane un potente strumento con un incredibile potenziale terapeutico, ma come tutti i trattamenti medici, le terapie basate su di esso potrebbero avere effetti collaterali di cui i pazienti e gli operatori sanitari dovrebbero essere a conoscenza. «Il nostro studio suggerisce che il lavoro futuro sui meccanismi che attivano p53 in risposta a CRISPR-Cas9 sarà fondamentale nel migliorare la sicurezza delle terapie basate su CRISPR-Cas9» concludono i ricercatori.

Nature Medicine 2018. doi: 10.1038/s41591-018-0049-z
https://www.nature.com/articles/s41591-018-0049-z
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