Clinica

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Tumori desmoidi, farmaco efficace nel ridurre la progressione

In uno studio clinico di fase tre, i cui risultati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine, sorafenib ha interrotto la progressione dei tumori desmoidi per due anni nell'80% dei pazienti che hanno completato il trattamento, un aumento significativo della sopravvivenza libera da progressione rispetto al placebo. «I desmoidi sono tumori localmente aggressivi e spesso dolorosi per i quali non esistono terapie efficaci. Sorafenib è un agente orale che offre un nuovo mezzo per mirare direttamente alla capacità di crescita dei tumori desmoidi» afferma Gary Schwartz, del NewYork-Presbyterian e del Columbia University Irving Medical Center, nonchè autore senior del lavoro. Sorafenib è una terapia mirata che agisce sugli enzimi tirosin-chinasici implicati nello sviluppo del cancro, in modo da inibire la crescita delle cellule tumorali e la formazione di nuovi vasi sanguigni che supportano lo sviluppo del tumore.

Il farmaco è stato approvato dalla Food and Drug Administration negli Stati Uniti per il trattamento di alcuni tipi di cancro avanzato ai reni, al fegato e alla tiroide, ma non ancora per il trattamento dei tumori desmoidi. Nello studio in questione, 87 pazienti con tumori desmoidi progressivi, sintomatici o recidivanti sono stati trattati con sorafenib o placebo per via orale fino a quando le scansioni hanno mostrato la progressione della malattia. Lo studio è tuttora in corso, ma i ricercatori hanno stimato che la sopravvivenza libera da progressione dopo due anni sia dell'81% nelle persone che assumono sorafenib e solo del 36% in quelle che assumono il placebo. «Questo è un risultato davvero notevole. Non abbiamo mai visto risultati come questo nel trattamento dei tumori desmoidi» afferma Schwartz. Gli effetti collaterali, che hanno incluso eritema cutaneo, ipertensione e diarrea, sono stati più comuni nei pazienti che assumevano sorafenib rispetto a quelli trattati con placebo, e il 22% dei pazienti nel gruppo di trattamento ha interrotto la terapia a causa di eventi avversi. Lo studio è stato progettato per misurare l'effetto di sorafenib sulla sopravvivenza libera da progressione, e non valuta se vi siano significativi miglioramenti nel dolore o altri sintomi. Gli autori sottolineano quindi che saranno necessari ulteriori studi per identificare il dosaggio ottimale e determinare se un aumento della sopravvivenza libera da progressione porti anche a miglioramenti del sollievo dal dolore, della funzionalità e della qualità della vita.

NEJM 2018. Doi: 10.1056/NEJMoa1805052
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1805052
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