Clinica

dic32018

Colangiocarcinoma intraepatico, farmaco efficace nei casi avanzati

Secondo i risultati di uno studio pubblicato sul British Journal of Cancer, l'inibitore selettivo di FGFR derazantinib mostra un'attività anti-tumorale incoraggiante e un profilo di sicurezza gestibile in pazienti con colangiocarcinomi intraepatici avanzati e non resecabili con fusione FGFR2 in progressione dopo la chemioterapia. «Alcuni studi di genetica molecolare su campioni prelevati da pazienti con colangiocarcinoma hanno dimostrato che in circa il 20% di questi tumori è presente una traslocazione nel gene del recettore FGFR2. Poiché il gene va incontro a rottura e ricombinazione, si crea una proteina di fusione che stimola la cellula a proliferare senza controllo» spiega in un comunicato stampa Vincenzo Mazzaferro, dell'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, primo autore dello studio.

Derazantinib ha mostrato di essere in grado di contrastare proprio questo meccanismo di supporto alla crescita tumorale, bloccando l'attività del recettore FGFR2. Per valutare l'utilizzo di tale farmaco, i ricercatori hanno arruolato 29 pazienti adulti con colangiocarcinomi intraepatici non operabili con fusione FGFR2, che avevano mostrato progressione dopo la chemioterapia di prima linea, oppure erano intolleranti o non idonei al trattamento. Queste persone hanno ricevuto derazantinib quotidianamente, e il tasso di risposta globale è stato del 20,7%, mentre il tasso di controllo della malattia è stato dell'82,8%. Inoltre, è stata stimata una sopravvivenza media libera da progressione di 5,7 mesi. Eventi avversi correlati al trattamento sono stati osservati in 27 pazienti (93,1%, tutti i gradi) e tra questi in particolare si sono presentati astenia/stanchezza (69,0%), tossicità oculare (41,4%) e iperfosfatemia (75,9%). In otto pazienti, in particolare, si sono verificati eventi avversi almeno di grado tre (27,6%). «I risultati che abbiamo appena pubblicato ci hanno consentito di partire con un nuovo studio molto più ampio. L'obiettivo è quello di approfondire gli aspetti correlati allo sviluppo di resistenze contro questo tipo di farmaci, con promettenti implicazioni nell'ambito della cosiddetta oncologia di precisione, anche a integrazione delle prospettive chirurgiche di trattamento dei colangiocarcinomi» conclude Mazzaferro.

Br J Cancer. 2018. doi: 10.1038/s41416-018-0334-0
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30420614
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