beta-Talassemia

Vi è una nuova opzione terapeutica per il trattamento di pazienti adulti con anemia associata a beta-talassemia non trasfusione-dipendente: è luspatercept, una molecola first-in-class, a cui è stata cioè attribuita la caratteristica...

Due nuovi studi stabiliscono sicurezza, efficacia e benefici a lungo termine di una terapia genica cellulare rivolta a combattere la beta-talassemia. Il primo rapporto , presentato all'incontro annuale dell'American Society of Hematology, ha dimostrato...

È stata pubblicata sulla rivista Blood la ricerca "Premature aging of the immune system affects the response to Sars-CoV-2 mRna vaccine in β-thalassemia: additional dose role" che ha rivelato la necessità di una strategia di "richiamo" vaccinale...

Strutturato in quattro moduli, si è tenuta di recente in modalità virtuale una "Masterclass in Management of Rare Diseases". Il corso - organizzato da Edra, editore leader nella formazione medico-scientifica - è indirizzato ai futuri...

L'agente di maturazione eritroide first-in-class luspatercept - già approvato per il trattamento dell'anemia in pazienti adulti con beta-talassemia beta che richiedono trasfusioni di globuli rossi (Rbc) - ora ha anche dimostrato di essere benefico...

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato luspatercept-aamt, prodotto da Celgene con il nome di Reblozyl, per il trattamento dell' anemia in pazienti adulti affetti da beta talassemia che necessitano di trasfusioni regolari di...

Chiesi e Apotex Inc. hanno raggiunto un accordo per l'acquisizione dei diritti, a livello mondiale, per un chelante del ferro (principio attivo Deferiprone ). Il Deferiprone è indicato per il trattamento di pazienti con talassemia, inclusa...

Il Comitato per le medicine umane (Chmp) dell'Ema nella riunione di marzo, la prima nella nuova sede ad Amsterdam, ha adottato raccomandazioni per una nuova autorizzazione alla commercializzazione e tre estensioni di indicazione. Il comitato ha raccomandato...

La terapia genica sperimentale LentiGlobin per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non-beta0/beta0 ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Comitato per i prodotti...

La maggior parte dei pazienti con â-talassemia dipendente da trasfusione (TDT) è stata in grado di evitare la necessità di trasfusione di sangue cronica dopo aver ricevuto la terapia genica LentiGlobin, costituita da cellule CD34+ autologhe...