beta-Talassemia

La Fda approva farmaco per il trattamento dell’anemia nella beta talassemia

nov272019

La Fda approva farmaco per il trattamento dell’anemia nella beta talassemia

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato luspatercept-aamt, prodotto da Celgene con il nome di Reblozyl, per il trattamento dell' anemia in pazienti adulti affetti da beta talassemia che necessitano di trasfusioni regolari di...
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Talassemia, a Chiesi i diritti di un farmaco salvavita

nov142019

Talassemia, a Chiesi i diritti di un farmaco salvavita

Chiesi e Apotex Inc. hanno raggiunto un accordo per l'acquisizione dei diritti, a livello mondiale, per un chelante del ferro (principio attivo Deferiprone ). Il Deferiprone è indicato per il trattamento di pazienti con talassemia, inclusa...
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Nuovo farmaco per talassemia, prima riunione ad Amsterdam del Chmp

apr22019

Nuovo farmaco per talassemia, prima riunione ad Amsterdam del Chmp

Il Comitato per le medicine umane (Chmp) dell'Ema nella riunione di marzo, la prima nella nuova sede ad Amsterdam, ha adottato raccomandazioni per una nuova autorizzazione alla commercializzazione e tre estensioni di indicazione. Il comitato ha raccomandato...
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Beta-talassemia, terapia genica ottiene procedura accelerata dall’Ema

lug302018

Beta-talassemia, terapia genica ottiene procedura accelerata dall’Ema

La terapia genica sperimentale LentiGlobin per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non-beta0/beta0 ha ottenuto la procedura accelerata da parte del Comitato per i prodotti...
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Beta-talassemia dipendente da trasfusione, terapia genica mostra buoni risultati

apr232018

Beta-talassemia dipendente da trasfusione, terapia genica mostra buoni risultati

La maggior parte dei pazienti con â-talassemia dipendente da trasfusione (TDT) è stata in grado di evitare la necessità di trasfusione di sangue cronica dopo aver ricevuto la terapia genica LentiGlobin, costituita da cellule CD34+ autologhe...
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Emergenza talassemie di ritorno, i tagli mettono a rischio eccellenza nelle cure

mag92016

Emergenza talassemie di ritorno, i tagli mettono a rischio eccellenza nelle cure

I flussi migratori hanno dato vita al cosiddetto fenomeno delle "talassemie di ritorno", i cui numeri si leggono a livello globale, con un incremento del 40% delle richieste di cura della malattia nella popolazione pediatrica, rispetto ai primi anni del...
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giu152011

Beta-talassemia, terapie chelanti a confronto

Nei pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendenti l'impiego di un trattamento ferrochelante sequenziale a giorni alterni con deferoxamina e deferiprone determina a 5 anni una riduzione di ferritina sierica maggiore rispetto a una monoterapia...
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giu112008

Differenziazione eritroidi nel talassemico

Ematologia-anemie L’eritropoiesi inefficace osservata nella beta-talassemia maggiore, nota anche come anemia di Cooley, è correlata ad una diminuzione della differenziazione delle cellule eritroidi. Le cellule talassemiche inoltre presentano...
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