Atrofia muscolare

mag72021

Atrofia muscolare spinale e terapia genica: fondamentale lo screening neonatale

Intervenire direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la nuova opzione terapeutica che consente di affrontare la causa genetica dell' atrofia muscolare spinale (Sma) con significativo...
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Malattie rare, ok Aifa rimborsabilità a terapia genica per bimbi Sma

mar112021

Malattie rare, ok Aifa rimborsabilità a terapia genica per bimbi Sma

Si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa. È la prima terapia genica per l' atrofia muscolare spinale (Sma) e il Cda dell'Agenzia del farmaco Aifa ne ha approvato la rimborsabilità in Italia. Zolgensma potrà...
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Sma, Aifa approva accesso anticipato per prima terapia genica

nov242020

Sma, Aifa approva accesso anticipato per prima terapia genica

L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha inserito la prima terapia genica per l' atrofia muscolare spinale (Sma) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento entro i primi 6 mesi di vita di...
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Malattie rare, al via trial su farmaco anti-Sma post terapia genica

lug292020

Malattie rare, al via trial su farmaco anti-Sma post terapia genica

Al via un trial clinico globale di fase 4, per esaminare i benefici e valutare la sicurezza del trattamento con nusinersen (Spinraza*) nei neonati e nei bambini con atrofia muscolare spinale (Sma) e bisogni clinici rimasti insoddisfatti a seguito del...
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Aan, nuove conferme di efficacia per nusinersen nel trattamento della Sma e per dimetilfumarato nei pazienti con Sm

giu82020

Aan, nuove conferme di efficacia per nusinersen nel trattamento della Sma e per dimetilfumarato nei pazienti con Sm

Alla 72ma edizione del congresso annuale della American academy of neurology (Aan) sono stati presentati nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen (oligonucleotide antisenso), condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare...
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Sma, via libera Ue a prima terapia genica

mag262020

Sma, via libera Ue a prima terapia genica

La Commissione europea (Ce) ha concesso l'approvazione condizionale per onasemnogene abeparvovec per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) 5q con una mutazione bi-allelica del gene Smn1 e una diagnosi clinica di Sma Tipo 1,...
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ott182018

Atrofia muscolare spinale, nursinensen efficace nel trattamento dei neonati pre-sintomatici

Una diagnosi tempestiva e il trattamento con nusinersen possono modificare in modo drastico il decorso dell'atrofia muscolare spinale (SMA), secondo i risultati ad interim dello studio NURTURE, un trial open-label a braccio singolo, attualmente ancora...
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Sma, presentato libro bianco. Ora la sfida è lo screening neonatale

set282018

Sma, presentato libro bianco. Ora la sfida è lo screening neonatale

«La scienza non fa miracoli. Dal laboratorio al letto di un malato i tempi della cura non sono quelli della storia naturale della malattia». Ma sull'atrofia muscolare spinale (Sma), malattia genetica rara che colpisce circa 1 neonato ogni 10.000 e rappresenta...
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nov232017

Atrofia muscolare spinale, nuove cure sembrano dare buone speranze

Due studi pubblicato sul New England Journal of Medicine sembrano aprire uno spiraglio di speranza per i bambini che soffrono di atrofia muscolare spinale (SMA). Nel primo studio, sono stati resi noti i risultati finali dello studio di fase 3 ENDEAR sulla...
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Atrofia muscolare spinale, approvato in Italia Nusinersen. Da Aifa approvazione accelerata

ott132017

Atrofia muscolare spinale, approvato in Italia Nusinersen. Da Aifa approvazione accelerata

«L'inizio di una nuova era per tutte le famiglie che nel nostro Paese lottano contro la Sma». Con queste parole Daniela Lauro , presidente nazionale di Famiglie Sma celebra, nel corso di una conferenza stampa, organizzata a Milano da Biogen, l'annuncio...
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