Atrofia muscolare spinale

lug182019

Sma, normale raggiungimento delle tappe motorie in neonati trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica

I neonati affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica, continuano a far registrare progressi e non mostrano segni di perdita della funzionalità motoria, riuscendo anzi a raggiungere tappe motorie...
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Sma, normale raggiungimento delle tappe motorie in neonati trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica

lug112019

Sma, normale raggiungimento delle tappe motorie in neonati trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica

I neonati affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica, continuano a far registrare progressi e non mostrano segni di perdita della funzionalità motoria, riuscendo anzi a raggiungere tappe motorie...
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Atrofia muscolare spinale, dall’Aan risultati promettenti su sviluppo motorio con risdiplam

mag72019

Atrofia muscolare spinale, dall’Aan risultati promettenti su sviluppo motorio con risdiplam

Dopo un anno di trattamento con risdiplam, i bambini con atrofia muscolare spinale (Sma) di tipo 1 raggiungono le tappe fondamentali dello sviluppo motorio. Lo rende noto Roche annunciando i nuovi dati dello studio Firefish, presentati durante il convegno...
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Sma, miglioramenti con nusinersen anche nei bambini più grandi

mag22019

Sma, miglioramenti con nusinersen anche nei bambini più grandi

Secondo uno studio pubblicato su Neurology, Nursinersen, che è risultato efficace nel trattare l'atrofia muscolare spinale (SMA) quando somministrato precocemente, può essere associato a un miglioramento anche nei bambini più grandi....
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Individuati nuovi target per una terapia contro l’atrofia muscolare spinale

feb142019

Individuati nuovi target per una terapia contro l’atrofia muscolare spinale

Un nuovo studio tutto italiano pubblicato su Brain ha identificato in pazienti con atrofia muscolare spinale NRXN2 e SYNCRIP come due possibili geni target alternativi a SMN, unico bersaglio della terapia attualmente esistente. «Una complessa analisi...
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ott182018

Atrofia muscolare spinale, nursinensen efficace nel trattamento dei neonati pre-sintomatici

Una diagnosi tempestiva e il trattamento con nusinersen possono modificare in modo drastico il decorso dell'atrofia muscolare spinale (SMA), secondo i risultati ad interim dello studio NURTURE, un trial open-label a braccio singolo, attualmente ancora...
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Sma, presentato libro bianco. Ora la sfida è lo screening neonatale

set282018

Sma, presentato libro bianco. Ora la sfida è lo screening neonatale

«La scienza non fa miracoli. Dal laboratorio al letto di un malato i tempi della cura non sono quelli della storia naturale della malattia». Ma sull'atrofia muscolare spinale (Sma), malattia genetica rara che colpisce circa 1 neonato ogni 10.000 e rappresenta...
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giu72018

Atrofia muscolare spinale, nuovi scenari di trattamento richiedono adeguamento della gestione

Il progetto SMALab (Spinal Muscolar Atrophy Laboratory), nato dalla collaborazione tra Biogen Italia e SDA Bocconi, si occuperà dell'analisi dei servizi esistenti e del supporto ai processi di miglioramento della qualità delle cure dell'atrofia...
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Meeting Aan, in evidenza la prevenzione dell’emicrania e il trattamento dell’atrofia muscolare spinale

mag32018

Meeting Aan, in evidenza la prevenzione dell’emicrania e il trattamento dell’atrofia muscolare spinale

Al recente meeting annuale dell'American academy of neurology (Aan), tenutosi a Los Angeles, sono state esposte evidenze - le prime nel loro genere - a sostegno della robusta e sistematica efficacia di erenumab nei pazienti con emicrania che in precedenza...
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mar252018

Atrofia muscolare spinale, Nusinersen migliora lo sviluppo motorio nei bambini pre-sintomatici

Tutti i 25 partecipanti allo studio di fase 2 NURTURE, che valuta l'efficacia e la sicurezza di nusinersen nei bambini pre-sintomatici con atrofia muscolare spinale (SMA), sono finora sopravvissuti e hanno mostrato un miglioramento della funzionalità...
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