Atrofia muscolare spinale

mag72021

Atrofia muscolare spinale e terapia genica: fondamentale lo screening neonatale

Intervenire direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la nuova opzione terapeutica che consente di affrontare la causa genetica dell' atrofia muscolare spinale (Sma) con significativo...
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Malattie rare, ok Aifa rimborsabilità a terapia genica per bimbi Sma

mar112021

Malattie rare, ok Aifa rimborsabilità a terapia genica per bimbi Sma

Si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa. È la prima terapia genica per l' atrofia muscolare spinale (Sma) e il Cda dell'Agenzia del farmaco Aifa ne ha approvato la rimborsabilità in Italia. Zolgensma potrà...
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Sma, Aifa approva accesso anticipato per prima terapia genica

nov242020

Sma, Aifa approva accesso anticipato per prima terapia genica

L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha inserito la prima terapia genica per l' atrofia muscolare spinale (Sma) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento entro i primi 6 mesi di vita di...
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Malattie rare, al via trial su farmaco anti-Sma post terapia genica

lug292020

Malattie rare, al via trial su farmaco anti-Sma post terapia genica

Al via un trial clinico globale di fase 4, per esaminare i benefici e valutare la sicurezza del trattamento con nusinersen (Spinraza*) nei neonati e nei bambini con atrofia muscolare spinale (Sma) e bisogni clinici rimasti insoddisfatti a seguito del...
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Aan, nuove conferme di efficacia per nusinersen nel trattamento della Sma e per dimetilfumarato nei pazienti con Sm

giu82020

Aan, nuove conferme di efficacia per nusinersen nel trattamento della Sma e per dimetilfumarato nei pazienti con Sm

Alla 72ma edizione del congresso annuale della American academy of neurology (Aan) sono stati presentati nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen (oligonucleotide antisenso), condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare...
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Sma, via libera Ue a prima terapia genica

mag262020

Sma, via libera Ue a prima terapia genica

La Commissione europea (Ce) ha concesso l'approvazione condizionale per onasemnogene abeparvovec per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) 5q con una mutazione bi-allelica del gene Smn1 e una diagnosi clinica di Sma Tipo 1,...
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mag212020

Da Nusinersen miglioramenti anche in adolescenti e adulti con atrofia muscolare spinale

Anche i pazienti adolescenti e adulti affetti da atrofia muscolare spinale associata a 5q (5q-SMA) ottengono miglioramenti clinicamente significativi quando trattati con nusinersen, tanto che alcuni hanno riacquistato la funzionalità di controllo...
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lug182019

Sma, normale raggiungimento delle tappe motorie in neonati trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica

I neonati affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica, continuano a far registrare progressi e non mostrano segni di perdita della funzionalità motoria, riuscendo anzi a raggiungere tappe motorie...
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Sma, normale raggiungimento delle tappe motorie in neonati trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica

lug112019

Sma, normale raggiungimento delle tappe motorie in neonati trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica

I neonati affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica, continuano a far registrare progressi e non mostrano segni di perdita della funzionalità motoria, riuscendo anzi a raggiungere tappe motorie...
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Atrofia muscolare spinale, dall’Aan risultati promettenti su sviluppo motorio con risdiplam

mag72019

Atrofia muscolare spinale, dall’Aan risultati promettenti su sviluppo motorio con risdiplam

Dopo un anno di trattamento con risdiplam, i bambini con atrofia muscolare spinale (Sma) di tipo 1 raggiungono le tappe fondamentali dello sviluppo motorio. Lo rende noto Roche annunciando i nuovi dati dello studio Firefish, presentati durante il convegno...
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